A doença de Huntington é uma enfermidade neurológica rara, debilitante e insidiosa que costuma se manifestar entre os 30 e os 40 anos de idade e matar antes dos 60. Causada por alterações no gene Htt, que codifica a proteína huntingtina, afeta de cinco a 10 pessoas a cada 100 mil na Europa, onde é mais frequente, e leva à destruição dos neurônios que produzem o ácido gama-aminobutírico (gaba).
Análises por imagem do cérebro de pessoas com Huntington indicam que a morte dessas células - os neurônios gabaérgicos – se intensifica no início da idade adulta e progride por quase uma década até surgirem os primeiros sintomas: perda de controle dos movimentos, deterioração do raciocínio e alterações do comportamento, como depressão.